Wetenschappers maken gebruik van technologieën waarmee genetische informatie in cellen kan worden gemanipuleerd, onder meer om de functie van deze genen te achterhalen. Dat is tijdrovend, moeilijk en soms onmogelijk werk. Nu, anno 2020, is het mogelijk om het genoom – de code van het leven – binnen een paar weken te veranderen. Dat kan met de zogenoemde CRISPR/Cas9-methode: de “genetische schaar”. Wetenschappers Emmanuelle Charpentier en Jennifer A. Doudna ontvingen in oktober 2020 de Nobelprijs voor Scheikunde voor hun bijdrage aan de ontwikkeling van deze methode.
Effectief bij behandelen van ziekten
De methode biedt een enorm scala aan mogelijkheden om in te grijpen in de genetische code van levende organismen, zowel van mensen en dieren als van micro-organismen en planten. Dat kan zinvol zijn bij de behandeling van ziekten zoals kanker en erfelijke ziekten. De CRISPR/Cas9-technologie kan ook toegepast worden in landbouwgewassen. Door aanpassingen in het genoom kun je het gewas de gewenste eigenschappen geven, waardoor het resistent wordt tegen ziekteverwekkers of sneller groeit en uiteindelijk een hogere opbrengst geeft.
De werking van de genetische schaar
CRISPR, dat staat voor “Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats”, is een stukje DNA, een zogenoemde DNA-sequentie. CRISPR-sequenties zijn voor het eerst ontdekt in bacteriën en archaea, waarin ze onderdeel zijn van een adaptief immuunsysteem dat infecterende virussen kan herkennen. Nadat CRISPR het virus herkent, wordt een mechanisme in werking gesteld waarbij enzymen (zoals Cas9) het genetisch materiaal van de virussen “knippen” en zo onschadelijk maken.
Ziekte-veroorzakende of andere ongewenste genen worden op deze wijze uitgeschakeld, of ‘gezonde’ of gewenste genen zelfs ingevoegd in het genoom.
Dit systeem is door wetenschappers zodanig aangepast dat het ook in dierlijke cellen en plantencellen werkt. CRISPR-sequenties zijn zo ontwikkeld, dat ze specifiek het desbetreffende deel van het genoom van deze cellen herkennen. De CRISPR-sequentie leidt bijvoorbeeld het Cas9-enzym naar dit deel van het genoom, waar dit selectief wordt geknipt.
Nieuwe generatie uitvindingen
Doudna en Charpentier vroegen in 2012 octrooi aan voor de CRISPR/Cas9-technologie, zoals ook diverse andere onderzoeksgroepen die zich bezighielden met CRISPR/Cas9, dat deden. Deze nieuwe technologie zette immers de deur wijd open voor een hele nieuwe generatie uitvindingen. Sinds 2012 zijn door vele wetenschappers, instellingen en bedrijven al tegen de 10.000 octrooiaanvragen op dit vakgebied ingediend. Tussen enkele van deze partijen, de University of California (waaraan Doudna verbonden is) en een samenwerkingsverband tussen MIT en Harvard University in Boston (Broad Institute, met uitvinder Zhang), is een strijd losgebarsten over de rechten op octrooi op de technologie. Deze strijd is nog altijd niet definitief beslecht, en leidt bij het Amerikaans Octrooibureau mogelijk tot een andere uitkomst dan bij het Europees Octrooibureau. Hierbij spelen inhoudelijke aspecten, zoals de vraag wie als eerste de technologie toepaste in eukaryote cellen, zoals dieren- of plantencellen. Maar ook meer juridische vragen spelen een rol, zoals of octrooiaanvragen op naam van de juiste rechtspersoon zijn ingediend.
