De afgelopen decennia zijn diverse Nobelprijzen uitgereikt op het onderzoeksterrein van stamcel- en gentherapie. Maar vooralsnog zijn de wetenschappelijke beloften onvoldoende of niet waargemaakt. Commercialisering blijkt veel moeilijker dan we destijds allemaal dachten.
Column door Hans Clevers, onderzoeker en groepsleider Hubrecht Instituut en wetenschappelijk directeur Prinses Máxima Centrum voor kinderoncologie. Voormalig president van de KNAW
Tal van biotechbedrijven in dit veld zijn failliet gegaan of gestopt en grote farmaceuten hebben zich uit projecten teruggetrokken. Voor de farmabedrijven is een aanlokkelijk businessmodel veelal gebaseerd op een goede patentbescherming en een geneesmiddel dat uiteindelijk in een potje of doosje kan worden verkocht. Inmiddels zie ik veel koudwatervrees om in nieuwe, veelbelovende projecten te stappen.
In Californië heeft voormalig gouverneur Arnold Schwarzenegger in het vorige decennium nog 3 miljard dollar geïnvesteerd vanuit de overheid om stamcelonderzoek tot bloei te brengen en doorbraken te forceren. Ook daar valt vrijwel geen enkel commercieel succes te melden.
Het is ook een bijzonder domein. Zo gaat het bijvoorbeeld om het kweken van stamcellen buiten het lichaam die worden teruggegeven aan een patiënt. Dat is logischerwijs een onderwerp omgeven met tal van ethische, juridische en veiligheidsrisico’s. Het uitblijven van commerciële doorbraken ligt dan ook bepaald niet aan het niveau van de wetenschap of IE. Al hebben we, als wetenschappers, mogelijk zaken iets te positief voorgespiegeld om de markt te prikkelen.
Durfinvesteerders, biotechs, farmabedrijven, overheid en wetenschappers moeten nu samen op een nieuwe manier gaan optrekken. Er is zoveel waardevolle kennis, er zijn zulke doorbraken mogelijk, daar moet de mensheid van profiteren. Het is hoog tijd voor experimenten aan de businesskant. Regels moeten worden gewijzigd, ontwikkelpaden van bedrijven moeten anders en wetenschappers moeten ervoor zorgen dat er iets te testen valt. Alleen dan maken we een einde aan dertig jaar falende initiatieven.
Gelukkig constateer ik dat producten op het gebied van gentherapie er nu echt aan komen. Er is sprake van grotere trials met goede resultaten. Het gaat hierbij veelal om het toedienen van dna, dat is feitelijk een chemische stof. En juist die chemische stoffen – immers ook de ingrediënten voor medicijnen – staan dichter bij de businessmodellen van de farmawereld dan levende cellen afkomstig van mensen.
